國家醫(yī)療保障局：支持醫(yī)藥行業(yè)真創(chuàng)新

    本報記者 張敏

    不久前公布的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》（以下簡稱“醫(yī)保目錄”）引發(fā)了各界廣泛關(guān)注，也提出了例如“部分藥品緣何沒有通過形式審查”“評審?fù)ㄟ^率是否過低”“部分藥品為何在談判競價環(huán)節(jié)無緣醫(yī)保目錄”“創(chuàng)新藥想進(jìn)入醫(yī)保目錄要注意什么”“如何更好平衡鼓勵創(chuàng)新與產(chǎn)品降價”等問題。

    12月9日，國家醫(yī)療保障局“2024年醫(yī)保藥品目錄解讀活動”舉行，國家醫(yī)療保障局醫(yī)藥管理司司長黃心宇就社會各界關(guān)切進(jìn)行了解答。

    回應(yīng)社會各界關(guān)切問題

    一般情況下，國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作流程包括準(zhǔn)備、申報、專家評審、談判/競價、公布結(jié)果五個環(huán)節(jié)，即企業(yè)提交申報材料后，要經(jīng)過形式審查、專家評審、談判/競價三個核心環(huán)節(jié)。

    國家醫(yī)療保障局（以下簡稱“國家醫(yī)保局”）公布的信息顯示，2024年共收到企業(yè)申報信息626份，涉及574個通用名。經(jīng)審核，445個藥品通過初步形式審查。根據(jù)專家評審結(jié)果，共有醫(yī)保目錄外藥品249種進(jìn)入專家評審階段，最終121種藥品通過評審，通過率為48.6%。對此，市場有聲音認(rèn)為，通過率是否過低？

    對于128種藥品未通過專家評審，國家醫(yī)保局也進(jìn)行了解釋。

    一種情況是，有部分已上市多年的“老藥”，通過修改藥品說明書，刪除一個適應(yīng)癥或修改表述滿足5年內(nèi)適應(yīng)癥發(fā)生變化的申報條件通過形式審查，但企業(yè)未提供新的臨床或循證證據(jù)，臨床專家普遍認(rèn)為藥品臨床價值不確切。

    另一種情況是，部分藥品在臨床上具有一定價值，但它的價格昂貴，有的甚至達(dá)到上百萬元，超出了基本醫(yī)保“?；?rdquo;的定位。而這可以指向備受關(guān)注的“天價抗癌藥”CART產(chǎn)品。公開信息顯示，目前國內(nèi)已經(jīng)獲批6款CAR-T產(chǎn)品，其中5款價格在100萬元至130萬元。盡管CAR-T產(chǎn)品多次“闖關(guān)”國家醫(yī)保目錄，但由于遠(yuǎn)超“?；?rdquo;的定位和基金承受能力，始終未能進(jìn)入下個環(huán)節(jié)。

    此外，還有部分藥品是成分配比變化或改劑型，但臨床專家認(rèn)為配比變化或劑型改造必要性不強(qiáng)、藥品價值沒有顯著提升。例如，醫(yī)保目錄內(nèi)已有某化痰藥的口服常釋劑型、注射液、口服溶液，可滿足不同群體的用藥需求，而有些企業(yè)申報了顆粒劑，臨床價值沒有改善，但成本增加，因此并未通過專家評審。

    兩大類原因致談判失敗

    最終，共有117個藥品進(jìn)入了談判競價階段。其中，有89個品種獲得談判或者競價成功，成功率約為76.1%。

    對于無緣進(jìn)入醫(yī)保目錄的28個品種，黃心宇分析，絕大部分是劑型改造或引進(jìn)國外上市多年的老藥，僅有3個品種為新藥。同時，絕大部分在醫(yī)保目錄內(nèi)都有相同適應(yīng)癥和機(jī)制的類似藥物。此外，有5個品種的適應(yīng)癥或者機(jī)制有一定特色，但醫(yī)保目錄內(nèi)也有其他可替代治療方案。

    另據(jù)了解，談判失敗的品種均為價格原因未能與醫(yī)保部門達(dá)成一致。主要有兩大類原因。一是部分企業(yè)價格預(yù)期過高，明顯超出醫(yī)保支付意愿。而這里面又可細(xì)分為兩種情況：一種情況是，有效成分為上市多年的“老藥”，企業(yè)進(jìn)行劑型改造希望獲得不合理高價。另一種情況是，近年上市的新藥，企業(yè)期待較高。

    黃心宇舉了個例子，某用于治療過敏性疾?。ㄊn麻疹）的藥品，國家醫(yī)保目錄內(nèi)已有口服劑型，日治療費(fèi)用不足1元，而改造為注射液后價格超過1000倍，導(dǎo)致談判失敗，“這明顯超出了醫(yī)保支付意愿。”

    就第二種情況，黃心宇也舉例說明：“某PD-1類藥物，價格明顯超過目錄內(nèi)同類品種，因此談判失敗。同期談判的另2個PD-1類藥物順利談判成功。”

    此外，部分進(jìn)口藥品受國際價格影響也導(dǎo)致了談判失敗。對此，一位業(yè)內(nèi)人士向記者透露，一些跨國藥企為維護(hù)全球產(chǎn)品價格體系，降價意愿有所降低。國家醫(yī)保局在實(shí)際談判中會考慮國內(nèi)的經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平、市場規(guī)模、醫(yī)?；鸷突颊叱惺苣芰Φ纫蛩?。

    黃心宇也在會上表示，如果企業(yè)希望產(chǎn)品能進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，那么在價格上就不要總是抱著“高高在上”的態(tài)度。如果能夠表現(xiàn)出足夠的誠意，在專家評審中會充分予以考慮。

    行業(yè)加快創(chuàng)新升級

    黃心宇表示，“支持真創(chuàng)新，真支持創(chuàng)新”是此次2024年國家醫(yī)保目錄調(diào)整釋放出的信號。在他看來，國家醫(yī)保目錄調(diào)整，主要是挑選出臨床價值大、創(chuàng)新程度高的藥品，并給予合理價格，這樣可以更好地引領(lǐng)醫(yī)藥創(chuàng)新的方向。近幾年，國家醫(yī)?；鹨牙塾嬐度霐?shù)千億元，真金白銀地支持醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新。

    事實(shí)上，醫(yī)保目錄調(diào)整，已經(jīng)對醫(yī)藥行業(yè)產(chǎn)生了深遠(yuǎn)影響，醫(yī)藥企業(yè)紛紛尋求主動轉(zhuǎn)型。這從研發(fā)投入這一指標(biāo)上可窺一斑。同花順iFinD數(shù)據(jù)顯示，2021年至2023年，有可對比數(shù)據(jù)的482家上市公司研發(fā)投入總額從1083.48億元增至1360.7億元。

    “近幾年很多企業(yè)，尤其是傳統(tǒng)大藥企明顯表現(xiàn)出色。研發(fā)費(fèi)用率在逐年提升，而銷售費(fèi)用率在逐年下降。目前，創(chuàng)新藥的投入產(chǎn)出表現(xiàn)非常好，促使企業(yè)更愿意投入研發(fā)費(fèi)用。”工銀瑞信基金管理有限公司基金經(jīng)理趙蓓表示，在創(chuàng)新藥大力發(fā)展的推動下，部分藥企的財務(wù)報表發(fā)生了很大變化。已有企業(yè)的商業(yè)化收入可以覆蓋當(dāng)期的研發(fā)支出，并已經(jīng)逐步進(jìn)入盈利環(huán)節(jié)。一些仿制藥轉(zhuǎn)型創(chuàng)新藥的企業(yè)，創(chuàng)新藥收入已經(jīng)超過仿制藥，未來創(chuàng)新藥的比重仍將快速提升。

    醫(yī)保目錄調(diào)整也對藥物開發(fā)選擇、臨床試驗(yàn)設(shè)計、價格策略制定產(chǎn)生了影響。比如，企業(yè)應(yīng)更加關(guān)注臨床價值，優(yōu)先選擇療效確切、臨床急需、“真創(chuàng)新”藥物。深圳市融智私募證券投資基金管理有限公司基金經(jīng)理兼高級研究員包金剛向記者表示，企業(yè)在藥品開發(fā)時，可關(guān)注慢性病、腫瘤、抗感染、罕見病等用藥人群的需求。

    此外，專家建議，在臨床藥品開發(fā)時，一要重視臨床試驗(yàn)的設(shè)計和執(zhí)行，確保藥品的療效和安全性得到充分驗(yàn)證。二要注重藥品的經(jīng)濟(jì)性評估。“因?yàn)樗幬锝?jīng)濟(jì)性評價已成為醫(yī)保購買的重要工具，它會系統(tǒng)評估藥品在健康產(chǎn)出與成本這兩大核心價值維度下的增量差異，識別出最具性價比的藥品。”珠海黑崎資本投資管理合伙企業(yè)（有限合伙）首席戰(zhàn)略官陳興文向記者表示。

    在藥品定價方面，醫(yī)保目錄的調(diào)整越來越注重藥品的經(jīng)濟(jì)性評價，藥品的經(jīng)濟(jì)性評價是決定藥品能否進(jìn)入醫(yī)保目錄的關(guān)鍵因素之一。“優(yōu)化藥品價格策略。企業(yè)在藥品定價時，需要考慮醫(yī)保談判的可能性，合理定價以增加藥品被納入醫(yī)保目錄的機(jī)會。”陳興文說。