我國首個國產(chǎn)重組 凝血八因子產(chǎn)品獲批

    7月23日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)最新公示，神州細胞用于治療甲型血友病的第三代重組凝血八因子產(chǎn)品（SCT-800）已正式獲批，這也是我國首個獲批的國產(chǎn)重組凝血八因子產(chǎn)品。業(yè)內人士認為，SCT-800成功上市，有望提高國產(chǎn)利用率，以顯著低于現(xiàn)有進口重組八因子價格為甲型血友病患者提供治療方案。

    花落神州細胞

    血友病主要分為甲型血友病和乙型血友病。前者表現(xiàn)為凝血因子Ⅷ缺乏，后者表現(xiàn)為凝血因子Ⅸ缺乏。在中國，大約85%的血友病患者為甲型血友病。

    甲型血友病最初的治療藥物為血源性凝血八因子藥物，自上世紀90年代初以來，第一、二、三代重組凝血八因子產(chǎn)品、長效凝血八因子以及模擬凝血八因子生物活性的雙特異性抗體相繼問世。近年來，歐美國家也已開始研究包括基因治療和RNAi干擾技術的新型甲型血友病治療藥物。

    神州細胞招股說明書顯示，未來一定期間內，治療技術相對成熟、用藥安全相對較高的凝血八因子藥物在仍可能為發(fā)展中國家甲型血友病市場的主流治療藥物。同時，近年來，我國重組凝血八因子市場份額逐步提高。研究機構預計，至2030年我國血友病藥物產(chǎn)業(yè)結構將由以血源性凝血八因子為主調整至以重組凝血八因子為主，重組凝血八因子藥物市場份額將由2018年的58%增長至2030年的80%。

    目前，我國已批準上市5款進口重組凝血八因子藥品，分別為拜耳公司的拜科奇和科躍奇、百特公司的百因止、輝瑞公司的任捷和諾和諾德公司的諾易。SCT800則成為我國首個國產(chǎn)重組凝血八因子獲批的產(chǎn)品。另外，正大天晴的注射用重組人凝血因子Ⅷ已提交上市申請。

    SCT800為神州細胞自主研發(fā)的、工藝和制劑均不含白蛋白的第三代重組凝血八因子產(chǎn)品，擬用于治療甲型血友病。該產(chǎn)品的核心優(yōu)勢主要體現(xiàn)在高產(chǎn)能和高穩(wěn)定性兩方面。公開資料顯示，公司已建立了SCT800產(chǎn)品的高效的穩(wěn)定表達的工程細胞株、無血清無白蛋白成分的懸浮流加培養(yǎng)工藝、以自主研發(fā)和生產(chǎn)的親和純化抗體為核心步驟的高效率和高特異性下游純化工藝、無白蛋白添加劑的成品制劑配方以及4000升細胞培養(yǎng)規(guī)模的生產(chǎn)線。根據(jù)工藝驗證批次實際產(chǎn)量情況推算，公司現(xiàn)有的4000升細胞培養(yǎng)規(guī)模生產(chǎn)線的設計產(chǎn)能最高每年可達到100億IU。

    穩(wěn)定性方面，在2-8゜C條件下的實時穩(wěn)定性研究中，兩種規(guī)格3個批次的SCT800成品（250IU規(guī)格和1000IU規(guī)格）儲存48個月后產(chǎn)品活性未見明顯下降，顯示SCT800具有優(yōu)越的產(chǎn)品穩(wěn)定性。

    業(yè)內人士認為，血友病藥物中進口產(chǎn)品仍占據(jù)壟斷地位，國內企業(yè)已上市產(chǎn)品主要是血源性凝血八因子，但受原料限制，產(chǎn)量有限。神州細胞產(chǎn)品獲批量產(chǎn)，血友病藥品的供應問題將得到解決，價格有望下降。

    據(jù)悉，公司正在進行SCT800產(chǎn)品的兒童、成人及青少年預防治療III期臨床研究，并正在開展SCT800產(chǎn)品的國際多中心臨床研究的準備工作。

    積極布局商業(yè)化

    神州細胞于2020年6月登陸科創(chuàng)板，主要從事單克隆抗體、重組蛋白和疫苗等生物藥產(chǎn)品的研發(fā)，其產(chǎn)品涵蓋惡性腫瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和遺傳病等領域。

    公司2020年年報顯示，公司已有兩個產(chǎn)品臨近商業(yè)化階段，3個產(chǎn)品進入III期臨床研究，3個產(chǎn)品處于I/II期臨床研究階段，1個產(chǎn)品已獲準進入臨床階段，還有多個處于臨床前研究階段的產(chǎn)品。

    日前，公司又一重磅產(chǎn)品也有新進展：其自主研發(fā)的14價HPV疫苗SCT1000進入臨床，并完成全部80例受試者入組。這是目前全球首個進入臨床研究階段的14價HPV疫苗。

    SCT800是公司重要產(chǎn)品之一。根據(jù)招股說明書，公司已自建銷售團隊進行市場推廣。除在生產(chǎn)方面的籌備工作外，公司亦制定了SCT800的營銷計劃，并針對營銷團隊建立有效的激勵與約束機制、團隊管理體系及培訓機制；公司將針對SCT800進行市場調研，根據(jù)市場策略制定相應的產(chǎn)品定價策略、學術和醫(yī)學推廣計劃、醫(yī)患培訓計劃等，開展相應的市場活動；公司將根據(jù)SCT800在產(chǎn)量和生產(chǎn)成本方面的優(yōu)勢，制定合理的商業(yè)化策略，進入現(xiàn)有存量市場的同時努力開拓新增市場，例如，使未接受治療的患者接受治療、使用按需治療方案的患者接受預防治療方案、接受預防治療方案的患者提高藥品使用量，從而使患者健康得到更大保障。

    此外，公司正在籌備SCT800的國際臨床研究，產(chǎn)品獲批上市后，公司將根據(jù)各區(qū)域市場特點，通過選擇區(qū)域性或全球合作伙伴，或在特定區(qū)域自建銷售團隊等方式，進行全球市場推廣和銷售。

    根據(jù)相關研究機構的統(tǒng)計及預測，我國血友病藥物市場規(guī)模由2014年的3.7億元增長至2018年的12.4億元，預計至2023年達到55.2億元，至2030年達到141.0億元。