首個(gè)申報(bào)上市新藥一項(xiàng)全球Ⅲ期臨床失敗 基石藥業(yè)商業(yè)化之路迎考

    本報(bào)記者 張敏

    《證券日?qǐng)?bào)》記者了解到，4月28日，港股上市藥企基石藥業(yè)的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation公布了在研藥物avapritinib全球III期VOYAGER臨床研究的主要研究結(jié)果。

    結(jié)果顯示，avapritinib雖然客觀緩解率（ORR）優(yōu)于對(duì)照組瑞戈非尼，但未能達(dá)到預(yù)期的主要終點(diǎn)，即avapritinib較瑞戈非尼未能改善局部進(jìn)展、不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性三線/四線晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。

    據(jù)了解，這項(xiàng)研究是Blueprint Medicines Corporation在全球范圍開(kāi)展的臨床研究，2019年12月10日，VOYAGER臨床研究完成了中國(guó)患者的入組目標(biāo)，因此上述研究結(jié)果包括了中國(guó)患者。

    值得一提的是，港股上市藥企基石藥業(yè)于2018年6月4日與Blueprint Medicines Corporation達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)許可協(xié)議，開(kāi)展包括avapritinib在內(nèi)的三款藥物的單藥或聯(lián)合治療在中國(guó)大陸及香港、澳門(mén)和臺(tái)灣地區(qū)的臨床開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。

    針對(duì)此事，《證券日?qǐng)?bào)》記者向基石藥業(yè)求證。公司在發(fā)給本報(bào)記者的《關(guān)于avapritinib全球臨床研究結(jié)果的聲明》中稱，這意味著整體來(lái)說(shuō)，avapritinib在療效上和瑞戈非尼沒(méi)有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。不過(guò)，目前GIST尚無(wú)四線的標(biāo)準(zhǔn)治療。

    一位不愿具名的業(yè)內(nèi)人士向《證券日?qǐng)?bào)》記者介紹，該事件并不影響avapritinib其他適應(yīng)癥的獲批。“創(chuàng)新藥研發(fā)本身就具有風(fēng)險(xiǎn)，失敗也是常有的事情。”對(duì)基石藥業(yè)的商業(yè)化之路不會(huì)產(chǎn)生太大影響。

    據(jù)了解，avapritinib是一款KIT/PDGFRA抑制劑。2020年1月9日，美國(guó)FDA完全批準(zhǔn)（fullapproval）該藥上市，用于治療PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRAD842V突變）的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST的成年患者。這是針對(duì)PDGFRAD842V突變的全球首款藥物。

    2020年4月23日，國(guó)家藥監(jiān)局受理了avapritinib兩個(gè)適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)，其中一個(gè)適應(yīng)癥為PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRAD842V突變）的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST，另一個(gè)適應(yīng)癥為進(jìn)展、不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性四線晚期GIST。這也是基石藥業(yè)首個(gè)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理的新藥上市申請(qǐng)，標(biāo)志著公司向商業(yè)化轉(zhuǎn)型邁出重要一步。

    針對(duì)VOYAGER臨床研究結(jié)果，基石藥業(yè)表示，這不會(huì)影響AYVAKITTM（avapritinib）在美國(guó)的商業(yè)化，也不會(huì)影響到avapritinib在中國(guó)獲得PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRAD842V突變）的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST適應(yīng)癥的審批。

    基石藥業(yè)稱，公司還將繼續(xù)開(kāi)展avapritinib在其他適應(yīng)癥領(lǐng)域的研究，包括系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）等。基于avapritinib優(yōu)秀的臨床前和臨床研究結(jié)果顯示，目前，基石藥業(yè)正在中國(guó)大陸積極準(zhǔn)備上市申請(qǐng)此兩項(xiàng)適應(yīng)癥的遞交路徑。

    受上述消息影響，港股上市藥企基石藥業(yè)5月6日股價(jià)調(diào)整，一度跌幅約9%。

（編輯 孫倩）