三部門擬擴(kuò)大醫(yī)療領(lǐng)域開放細(xì)胞與基因治療試點(diǎn) 相關(guān)概念走熱

    本報(bào)記者張文湘 見習(xí)記者金婉霞

    細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域迎來利好消息。9月7日，商務(wù)部、國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局發(fā)布關(guān)于在醫(yī)療領(lǐng)域開展擴(kuò)大開放試點(diǎn)工作的通知（下稱《通知》），其中提出，在中國（北京）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、中國（上海）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、中國（廣東）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)和海南自由貿(mào)易港允許外商投資企業(yè)從事人體干細(xì)胞、基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)和技術(shù)應(yīng)用，以用于產(chǎn)品注冊(cè)上市和生產(chǎn)。

    有行業(yè)人士對(duì)《證券日?qǐng)?bào)》記者表示，《通知》表明了我國醫(yī)療健康領(lǐng)域?qū)ν忾_放的態(tài)度和決心，“隨著國內(nèi)老齡化進(jìn)程加快，在特定區(qū)域內(nèi)開放人體干細(xì)胞、基因診斷與治療技術(shù)的開發(fā)與應(yīng)用，可以更好地滿足老百姓對(duì)于美好生活的需要。同時(shí)，通過引入外資，可增強(qiáng)市場活力，也有利于帶動(dòng)國內(nèi)相關(guān)產(chǎn)業(yè)鏈的發(fā)展，共同做大做強(qiáng)。”

    受此消息影響，9月9日，資本市場細(xì)胞免疫治療相關(guān)概念走熱。截至9月9日收盤，冠昊生物、陽普醫(yī)療、海南海藥、中源協(xié)和等細(xì)胞療法概念股漲停。

    其實(shí)，早在今年3月份，國務(wù)院辦公廳就印發(fā)了《扎實(shí)推進(jìn)高水平對(duì)外開放更大力度吸引和利用外資行動(dòng)方案》的通知，其中提到，允許北京、上海、廣東等自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)選擇若干符合條件的外商投資企業(yè)在基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)和應(yīng)用等領(lǐng)域進(jìn)行擴(kuò)大開放試點(diǎn)。“9月7日發(fā)布的《通知》，可以說是對(duì)3月份文件的進(jìn)一步落地。”前述人士指出，過去，考慮到生物信息安全等因素，在干細(xì)胞、基因診斷與治療技術(shù)領(lǐng)域，國內(nèi)對(duì)外資有較大限制。“此次《通知》開放了試點(diǎn)的通道，在獲批自貿(mào)區(qū)內(nèi)，外商投資企業(yè)所有經(jīng)過注冊(cè)上市和批準(zhǔn)生產(chǎn)的產(chǎn)品，可在全國范圍使用。這對(duì)外釋放了積極的開放信號(hào)，有望為國內(nèi)細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域帶來更多資金、技術(shù)和人才。”

    從產(chǎn)業(yè)端來看，細(xì)胞與基因治療（CGT）被認(rèn)為是新一代精準(zhǔn)療法，在滿足未被滿足的健康需求方面展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢。

    科濟(jì)藥業(yè)對(duì)記者表示，CGT能夠針對(duì)患者的特定基因或免疫特征進(jìn)行精準(zhǔn)定制，直接解決疾病根源，尤其在血液腫瘤、實(shí)體瘤和自身免疫疾病中展現(xiàn)出突破性進(jìn)展。輝大基因則對(duì)記者表示，針對(duì)腫瘤、心血管疾病、神經(jīng)類疾病等常見病，傳統(tǒng)療法往往只能控制或延緩疾病癥狀，但難以治愈疾病，“基因治療則為這些常見病帶來了治愈的新希望。”

    具體到國內(nèi)企業(yè)方面，巨豐投顧高級(jí)投資顧問趙玲對(duì)記者稱，中國的細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)在近年來取得了顯著進(jìn)展，并且在某些領(lǐng)域已經(jīng)走在世界前列，“根據(jù)最新的信息，中國在干細(xì)胞技術(shù)、基因編輯和CAR-T細(xì)胞治療等方面展現(xiàn)出了強(qiáng)大的科技實(shí)力和領(lǐng)先優(yōu)勢。中國擁有超過400家專注于干細(xì)胞研究和臨床應(yīng)用的公司和機(jī)構(gòu)，并且在基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)中積累了豐富的成果。”

    我國不少企業(yè)已經(jīng)走出了一定特色。比如，輝大基因已基于自己的創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)，對(duì)管線進(jìn)行了差異化布局，借助體內(nèi)基因編輯技術(shù)，覆蓋神經(jīng)、眼科等適應(yīng)癥領(lǐng)域，包括MECP2重復(fù)綜合征、先天性黑矇癥、新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性、杜氏肌營養(yǎng)不良、肌萎縮側(cè)索硬化癥、阿爾茨海默病等；再比如，博雅輯因的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，標(biāo)志著我國在基因編輯療法領(lǐng)域邁出了重要的一步，尤其在治療輸血依賴型β地中海貧血方面；科濟(jì)藥業(yè)等則正探索克服實(shí)體瘤治療的挑戰(zhàn)。

    趙玲認(rèn)為，外資政策的放寬對(duì)內(nèi)資細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的影響是雙面的。一方面，外資企業(yè)的參與可能會(huì)帶來先進(jìn)的技術(shù)和管理經(jīng)驗(yàn)，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展和技術(shù)創(chuàng)新。另一方面，內(nèi)資企業(yè)將面臨更加激烈的市場競爭。“總體而言，外資和內(nèi)資企業(yè)在細(xì)胞治療領(lǐng)域的合作與競爭，有望推動(dòng)中國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的整體進(jìn)步和技術(shù)創(chuàng)新。”

（編輯 上官夢露）