知臨集團再利用小分子藥物SACT-1治療神經(jīng)母細胞瘤IND獲FDA批準

    本報見習記者 許偉

    北京時間9月15日晚，知臨集團有限公司（納斯達克股票代碼：APM/巴黎泛歐交易所股票代碼：APM）（下稱“知臨集團”），宣布該集團已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（“下稱FDA”）批準試驗用新藥（“下稱IND”）的申請，可啟動SACT-1的臨床試驗。

    據(jù)悉，SACT-1是一種用于治療神經(jīng)母細胞瘤的口服改用小分子藥物。知臨集團的臨床前研究已經(jīng)研究了SACT-1的機制，以增強腫瘤細胞死亡和抑制MYCN表達（這是通常觀察到MYCN擴增的高風險或復(fù)發(fā)性神經(jīng)母細胞瘤患者的常見臨床診斷）。SACT-1特別被設(shè)計用于與標準護理化療結(jié)合使用。

    知臨集團首席醫(yī)療總監(jiān)兼執(zhí)行董事鄭子俊表示：“繼我們目前ALS-4的臨床試驗計劃以外，我們很高興地宣布美國FDA已批準我們的IND申請并可啟動SACT-1的臨床試驗。這是公司的另一個重要里程碑，也是2021年有針對性的戰(zhàn)略目標之一。這一里程碑支持知臨集團在美國的重點，并反映了我們產(chǎn)品的科學(xué)嚴謹性和嶄新方法的潛力。神經(jīng)母細胞瘤是一種高度未得到滿足的實體瘤，主要發(fā)生在兒童患者的腦外神經(jīng)系統(tǒng)中。神經(jīng)母細胞瘤的臨床行為變化很大，大多數(shù)病例具有高度侵襲性。我們相信SACT-1有可能有效地針對這種疾病并解決這種疾病未得到滿足的需求。”

    知臨集團表示，根據(jù)先前美國FDA在其IND前會議上提供的建議，IND開放臨床試驗將會是一項生物利用度/食物效應(yīng)的臨床研究，這項研究將在美國進行，然后取決于美國FDA的進一步批準，知臨集團的1b/2a期臨床試驗將擴展到患有復(fù)發(fā)性或難治性高風險神經(jīng)母細胞瘤的兒科患者中。IND開放臨床試驗是一項預(yù)計將持續(xù)大約四個月的生物利用度/食物效應(yīng)研究。生物利用度/食物效應(yīng)研究的目的是比較新開發(fā)的SACT-1兒科制劑在健康成人受試者中的相對生物利用度。

（編輯 張明富）